赛诺菲
Sanofi
日前宣布,在骨髓纤维化
myelofibrosis
MF
患者中开展的有关选择性
JAK2
抑制剂
SAR302503
的关键性
III
期
JAKARTA
临床研究,各剂量组均达到了研究的主要终点。该项研究的主要终点是评价脾脏体积减小≥
35%
的患者比例。,该项试验中不良反应事件与此前报道的相关研究一致,主要包括贫血、腹泻、恶心和呕吐。研究的完整数据将提交至即将召开的医学会议。
骨髓纤维化
MF
是一种罕见、危及生命的血液系统恶性肿瘤
hematologicmalignancy
,其特征为骨髓造血组织被纤维组织替代,影响造血功能,同时伴有脾、肝等器官髓外造血的病理状态。
SAR302503
是一种新颖的实验性、选择性酪氨酸激酶
-2(JAK2)
抑制剂,为赛诺菲通过收购
TargeGen
公司获得该药,并在不到
3
年的时间内,从
I
期临床推进至完成关键性
III
期临床试验。赛诺菲正在计划提交该药的监管申请文件。
目前赛诺菲正开发
SAR302503
用于
3
种主要类型的骨髓增生性肿瘤:原发性骨髓纤维化
Primarymyelofibrosis
、真性红细胞增多症
(Polycythemiavera
PV)
、特发性血小板增多症
EssentialThrombocytosis
ET
。