武田达成开发可重复给药非病毒基因疗法合作

2月23日，武田（Takeda）与Code Biotherapeutics （Code Bio）联合宣布达成合作和选择权协议，武田将利用Code Bio专有的靶向3DNA非病毒基因药物递送平台，设计和开发用于罕见病适应症的基因疗法。据新闻稿介绍，本次合作潜在的总交易价值高达20亿美元。

通过协议，武田和Code Bio将设计和开发一种利用Code Bio的3DNA平台进行肝脏罕见病项目的靶向基因疗法，外加进行中枢神经系统罕见病项目的额外研究。武田有权对四个项目的独家许可行使选择权。根据协议条款，Code Bio将获得两位数的百万美元的前期、近期里程碑和研究资金付款。Code Bio也有资格获得未来开发和商业里程碑付款加上分级特许权使用费，如果这四个项目都实现里程碑，本次合作潜在的总交易价值高达20亿美元。武田和Code Bio将合作开展研究活动，直至候选药物遴选。选择权实施后，武田将负责进一步开发和商业化。

Code Bio的靶向3DNA非病毒基因药物递送平台旨在克服其他基因药物递送途径的关键限制，充分释放基因药物的潜力。3DNA平台的多价合成设计能够实现细胞特异性靶向、大型遗传有效载荷的递送和重复给药的潜力。广泛的临床前数据已经证明，靶向制剂在将遗传物质递送到靶细胞和组织方面具有高度特异性和有效性，没有证据表明脱靶效应或所见平台相关的安全性问题。

参考资料：

[1] Code Biotherapeutics Announces Collaboration with Takeda to Use Proprietary 3DNA Genetic Medicine Delivery Platform to Design and Develop Gene Therapies for Rare Diseases. Retrieved 2022-02-22, from https://www.businesswire.com/news/home/20220222005249/en