4年前,美国费城一家小型生物技术公司获得美国FDA批准,首次采用基因疗法治疗一种可导致失明的遗传性视网膜疾病,这成为数十年来旨在寻找方法纠正DNA中错误的相关研究的一个重大里程碑。
从那时起,全球许多大型制药公司都投资于基因疗法,以及依赖基因改造的细胞疗法。同时,成立了数十家新的生物技术公司,而科学家们在基因编辑科学方面也取得了突破性进展,这开辟了新的治疗可能性。
但这些进步带来的信心,也受到了安全性挫折和临床试验结果低于预期的影响。进入2022年,该领域的前景依然光明,但相关公司面临着关键问题,这些问题可能决定新基因药物是否以及多久才能到达患者手中。
近日,国外生物制药网站Biopharma Dive发布文章指出,在2022年,基因治疗领域将面临5大重要问题。
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预期中的基因治疗批准能否促进该领域发展?