此前,国家药监局药品审评中心(CDE)突破性治疗申请公示信息显示,强生的AAV5-hRKp.RPGR眼内注射溶液拟纳入突破性疗法,该药是基于腺相关病毒载体(AVV)的基因治疗药物,适用于治疗确诊为RPGR致病性变异相关X连锁型视网膜 ...