近日，REGENXBIO公司宣布，美国FDA授予了其基于腺相关病毒（AAV）的在研一次性基因疗法RGX-121再生医学先进疗法认定（RMAT）。该疗法旨在治疗II型黏多糖贮积症（MPSII）。MPSII是一种罕见的神经退行性溶酶体贮积症， ...