近日，REGENXBIO公司宣布，美国FDA授予了其基于腺相关病毒（AAV）的在研一次性基因疗法RGX-121再生医学先进疗法认定（RMAT）。该疗法旨在治疗II型黏多糖贮积症（MPSII）。MPSII是一种罕见的神经退行性溶酶体贮积症， ...

CSL宣布，欧盟委员会已授予其基因疗法Hemgenix（etranacogenedezaparvovec）有条件上市许可（CMA），用于治疗没有使用过凝血因子IX抑制剂的重度和中度血友病B成人患者。在正在进行的临床试验中，Hemgenix通过向患者 ...

最近，在国际期刊《干细胞报告》上发表的一篇题为“使用患者来源的细胞体外建模和拯救与IQC B1/NPHP 5突变相关的睫状神经“的研究报告中，美国国立卫生研究院和其他机构的科学家通过研究开发了一种新的基因疗法，这 ...

突破创新——新一代技术TESSA™问世基因疗法问世以来，人类多了一种前所未有的对抗疾病的“武器”。许多书写在生命遗传物质“天书”中的疾病，自此有了纠错和弥补的希望。药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO药 ...

最近，美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第25届年会开幕。基因和细胞疗法是一种具有长期疗效和潜在治愈潜力的新兴治疗模式。ASGCT年会汇集了基因和细胞治疗领域的最新前沿研究。在今天的文章中，药明康德内容团队将与 ...